Progetto Mitofusina

La riparazione dei geni difettosi con la tecnica del silenziamento genico

17 June 2015
La ricerca per la cura delle malattie genetiche segna un nuovo passo avanti.

A breve verrà effettuato a Londra il primo studio clinico sull’uomo per la cura della malattia di Huntington (malattia ereditaria che nasce dall’alterazione del DNA).
La cosa interessante è che, come riportato nell’articolo della Prof. Chiara Zuccato, docente di Farmacologia presso l’Università degli Studi di Milano (Il futuro delle cure dell’Huntington è nella riparazione dei geni difettosi pubblicato nella sezione TuttoScienze della Stampa del 17 giugno) in questo studio viene utilizzata la tecnica del SILENZIAMENTO GENICO (“inattivare nelle cellule proprio i geni che sono causa della malattia stessa”) la quale viene adoperata anche dai nostri ricercatori del Centro Dino Ferrari nella ricerca per la cura della CMT2A, più in dettaglio nell’esperimento finanziato dal Progetto Mitofusina 2 ormai da 3 anni.
Nel nostro caso si tratta del silenziamento del gene Mitofusina 2 difettoso e questa fase dell’esperimento ha dato buoni risultati con i test effettuati in laboratorio su modelli murini. Sicuramente sarà molto interessante vedere i risultati dei test clinici sull’uomo per la Malattia di Huntington, nella speranza che possa aprire una strada più veloce alla sperimentazione anche per le neuropatie genetiche da Mitofusina 2.

Potete leggere l’avanzamento del nostro esperimento nella Sezione Malattia & Ricerca 

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